Pesquisadores usam 'botão' para desligar genes causadores de doenças | G1

Pesquisadores estão desenvolvendo uma nova geração de terapias genéticas que, em vez de alterar diretamente o DNA, buscam controlar a atividade dos genes, como se ajustassem um “botão de volume”. A estratégia tem sido apontada como uma das apostas para tratar doenças genéticas raras e graves que ainda não possuem terapias eficazes. Veja a reportagem completa no vídeo acima.

Os avanços são resultado de pesquisas conduzidas em universidades e empresas de biotecnologia no Vale do Silício, nos Estados Unidos, região que se consolidou como um dos principais centros mundiais de inovação em genética. As novas abordagens surgem a partir da evolução de técnicas de edição genética, como o CRISPR , ferramenta que revolucionou a capacidade dos cientistas de atuar sobre o material genético.

Uma das linhas de pesquisa mais promissoras é liderada pelo professor Stelle Chi, da Universidade Stanford, e por sua empresa, a Epicrispr. O objetivo é tratar a distrofia facioescapuloumeral, uma doença muscular rara que provoca degeneração progressiva dos músculos.

Segundo o pesquisador, o diferencial da técnica está em controlar a atividade dos genes sem modificar a sequência do DNA.

“É como se fosse um botão de volume. A gente abaixa o volume do gene ruim e aumenta o volume do gene bom”, explica o cientista.

A comparação ajuda a entender como a estratégia funciona. Embora todas as células do corpo tenham o mesmo DNA, cada tipo celular ativa ou desativa genes diferentes. É isso que faz com que células de pele, fígado ou cérebro tenham funções distintas. Os pesquisadores tentam justamente interferir nesse mecanismo natural de controle, ligando ou desligando genes associados a doenças.

No caso da distrofia facioescapuloumeral, a doença é causada pela ativação contínua de um gene que deveria funcionar apenas durante o desenvolvimento embrionário. A proposta da terapia é silenciar esse gene de forma duradoura.

“A ideia é que seja um tratamento de uma única infusão. Ele vai lá, desliga o gene da doença e fica desligado para sempre”, afirma Stelle Chi.

A tecnologia faz parte do campo da epigenética, área que estuda mecanismos capazes de controlar a atividade dos genes sem alterar o código genético em si. Em vez de reescrever a informação contida no DNA, os cientistas atuam sobre os sistemas que regulam quando e como um gene será utilizado pelo organismo.

Os estudos ainda estão em fases iniciais, mas já avançaram para testes clínicos. O primeiro ensaio com pacientes para a terapia contra a distrofia facioescapuloumeral começou no ano passado e envolve um grupo reduzido de voluntários. Nesta etapa, o foco é avaliar a segurança do tratamento antes de comprovar sua eficácia.

Para pacientes e pesquisadores, os resultados representam uma esperança de transformar o tratamento de doenças genéticas que, até poucos anos atrás, tinham poucas perspectivas terapêuticas.

Pesquisadores usam 'botão de volume' para tratar doenças ligando ou desligando trechos de DNA — Foto: Reprodução/TV Globo

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